آیندهای بدون حملات قلبی میتواند جان میلیونها نفر را نجات دهد. شرکت Verve Therapeutics میخواهد با استفاده از تکنیکهای اصلاح ژن از جمله کریسپر (CRISPR) بهصورت انتخابی بخشهایی از ژنوم انسان را که مسئول حملات قلبی هستند، دستکاری کند.
لیپوپروتئین کمچگالی (LDL) که در زبان عامه با نام کلسترول بد شناخته میشود، یکی از عوامل اصلی بروز بیماری قلبی عروقی تصلب شرایین (ASCVD) است. با این حال، تحقیقات نشان داد که اگر برخی از ژنها را غیرفعال کنیم، میتوانیم ریسک حملات قلبی را پایین بیاوریم. سیستم درمانی شرکت Verve Therapeutics مواد اصلاح ژنتیکی خود را به کبد بیمار ارسال میکند تا ژن مشکلساز غیرفعال شود.
در کنار LDL، لیپوپروتئین غنی از تریگلیسیرید (TRL) یا لیپوپروتئین a هم از دیگر عواملی هستند که منجر به بروز حملات قلبی میشوند. روش درمانی شرکت Verve بهصورت دقیق ژنهایی را هدف قرار میدهد که این مولکولها را تولید میکنند. این شرکت در حال حاضر انجام تغییرات ژنتیکی دو آنزیم PCSK9 و ANGPTL3 را هدف قرار داده و مشغول بررسی عملکرد این روش درمانی است.
اصلاح ژن فقط روی بزرگسالان انجام میشود
شرکت Verve تاکید دارد که از روش اصلاح ژن فقط بر روی بزرگسالان استفاده میکند و دنباله ژنوم سلولهای تخمک، اسپرم یا جنین را دستکاری نخواهد کرد تا چالشهای اخلاقی متداول را به وجود نیاورد. بزرگسالان میتوانند با انتخاب خود دست به این کار بزنند.
از آنجایی که حملات قلبی با تجمع کلسترول در شریانهای خونی رخ میدهد، درمان Verve میخواهد با تغییر رفتار متابولیکی در سطح ژنها از این تجمع جلوگیری کند. این شرکت قصد دارد بهزودی آزمایشهای بالینی این درمان را با بزرگسالانی که به خاطر بیماریهای موروثی تجمع کلسترول و حمله قلبی داشتهاند، آغاز کند. با این حال، انتظار میرود که در آینده افراد جوانتر هم بتوانند از این درمان استفاده کنند تا از بروز مشکلات قلبی در آنها پیشگیری شود.
شرکت Verve پیشتر این درمان را روی میمونها آزمایش کرده و توانسته بود سطح کلسترول بد خون را تا 59 درصد کاهش دهد. با این حال، تا تکمیل شدن آزمایشهای انسانی احتمالا هنوز سالها زمان باقی مانده و هزینه این درمان میتواند رقمی بین 50 تا 200 هزار دلار باشد.
